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ROMA, 3 de abril de 2025
Validación de dianas de reducción del riesgo con información genómica basada en datos
ROMA, 3 de abril de 2025 /PRNewswire/ — IRBM, una organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) integrada que se especializa en el descubrimiento preclínico de fármacos, ha establecido una plataforma integral de genómica funcional para apoyar la identificación y validación de dianas genéticas y generar modelos celulares que correspondan con la enfermedad. La plataforma integra metodologías basadas en CRISPR, capacidades de detección, ingeniería celular y análisis molecular y celular avanzado para impulsar tanto el descubrimiento como la validación de dianas.
Para mejorar aún más la validación de dianas, IRBM está ampliando su conjunto de herramientas de edición del genoma con mosaicos CRISPR para mapear de una forma sistemática los dominios funcionales dentro de las regiones codificadoras y reguladoras, junto con la edición de bases y primos para introducir modificaciones precisas de nucleótidos. Estos enfoques de próxima generación, combinados con el cribado CRISPR de alto rendimiento de la plataforma, incluida la ingeniería de células madre, son fundamentales para construir modelos sólidos de enfermedades y mejorar la fiabilidad de la validación de dianas.
«Comprender qué dianas son realmente viables para desarrollar fármacos es un desafío complejo», comentó Sara Tomaselli, PhD, jefa de Genómica Funcional de IRBM. «Con esta plataforma interna, estamos fortaleciendo nuestra capacidad de evaluar de una forma sistemática la función de los genes, reducir el riesgo del descubrimiento temprano y ayudar a nuestros socios a tomar decisiones bien informadas».
Las capacidades de detección de la plataforma incluyen bibliotecas CRISPR de todo el genoma específicas para la inactivación (CRISPR KO), la inhibición (CRISPRi) y la activación (CRISPRa) de genes, lo que permite explorar en profundidad la función génica y las vías asociadas. De forma paralela, la experiencia en ingeniería celular de IRBM, que abarca modelos pertinentes para el paciente y sistemas derivados de iPSC, respalda el modelado de enfermedades en oncología, neurodegeneración y trastornos raros. La integración multiómica, que incluye imágenes de alto contenido, transcriptómica unicelular y proteómica, proporciona una caracterización funcional más profunda de las dianas farmacológicas.
La plataforma de genómica funcional de IRBM forma parte de un ecosistema de descubrimiento de fármacos más amplio y totalmente integrado, que garantiza que los conocimientos genéticos se traduzcan en modelos preclínicos significativos y estrategias de desarrollo de fármacos. Al combinar la genómica funcional con la experiencia en química médica, el descubrimiento de biomarcadores y la farmacología preclínica, IRBM permite a los innovadores biofarmacéuticos abordar la validación de dianas con mayor confianza.
«Adoptamos un enfoque cuidadoso y metódico de la genómica funcional, uno que se integra bien con las complejidades del descubrimiento de fármacos», señaló Carlo Toniatti, MD, PhD, director científico de IRBM. «Nuestro objetivo es ayudar a nuestros socios a descubrir dianas de alta calidad y generar datos que puedan guiar e informar la toma de decisiones a lo largo de todo el proceso de descubrimiento de fármacos».
El enfoque colaborativo de IRBM permite a las nuevas empresas de biotecnología, las compañías farmacéuticas y los equipos respaldados por empresas de riesgo acceder a la experiencia en genómica funcional sin necesidad de tener una infraestructura interna. Con soluciones personalizadas que abarcan el cribado genético, modelos celulares diseñados y estudios mecanísticos, IRBM proporciona apoyo práctico y científicamente riguroso en puntos clave en el descubrimiento de fármacos.
Para obtener más información sobre la plataforma de genómica funcional de IRBM y las oportunidades de colaboración, visite www.irbm.com.
Acerca de IRBM
IRBM es una organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) centrada en descubrir fármacos en etapa temprana. Con una trayectoria de entrega de candidatos preclínicos en oncología, neurodegeneración y enfermedades infecciosas, IRBM se asocia con innovadores biotecnológicos y farmacéuticos para avanzar en el desarrollo terapéutico con precisión científica y transparencia.
Foto – https://mma.prnewswire.com/media/2656624/IRBM_Functional_Genomics_Platform.jpgLogotipo – https://mma.prnewswire.com/media/2656507/IRBM_Logo.jpg
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FUENTE IRBM S.p.A.
